【環球科技視野】
日報記者?阮紫嫣
一(yi)款海(hai)外(wai)創新藥械(xie)要想拿(na)到國內市場的(de)真實(shi)“入場券”,往(wang)往(wang)要經歷一(yi)場漫(man)長(chang)的(de)世界“馬(ma)拉松”:三期臨床(chuang)試驗要花費短則四五(wu)年,長(chang)則八(ba)九年的(de)研究時(shi)間,以確保該(gai)藥械(xie)對中國患(huan)者的(de)加速安全(quan)性與有效性。
真實世界研究(RWS)的發展到來,正加速新款藥械的真實百姓彩票最新網址審(shen)批流程,為患者爭取(qu)到(dao)更(geng)多治療時間。世界
海南博(bo)鰲(ao)樂城國(guo)(guo)(guo)際(ji)醫療旅游先(xian)行(xing)區(以(yi)(yi)下(xia)簡稱“樂城先(xian)行(xing)區”)是(shi)研(yan)究(jiu)中(zhong)國(guo)(guo)(guo)開展藥品與(yu)醫療器械(xie)真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)的(de)“試驗田”,被(bei)特許可以(yi)(yi)先(xian)行(xing)使(shi)用(yong)(yong)已經在國(guo)(guo)(guo)外批(pi)準(zhun)上市(shi)、加速(su)而還未在國(guo)(guo)(guo)內注冊上市(shi)的(de)發展創(chuang)新(xin)藥械(xie)。在這(zhe)片“試驗田”,真(zhen)實一個“微縮”的(de)世(shi)(shi)界(jie)真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)得以(yi)(yi)構建。全國(guo)(guo)(guo)各地的(de)研(yan)究(jiu)患者(zhe)都可以(yi)(yi)通過樂城先(xian)行(xing)區的(de)醫療機構自主申請并(bing)使(shi)用(yong)(yong)這(zhe)些藥械(xie),患者(zhe)的(de)加速(su)使(shi)用(yong)(yong)數據將(jiang)成(cheng)為真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)數據研(yan)究(jiu)轉(zhuan)化為審評證據的(de)根基,為更大范(fan)圍的(de)發展醫療決(jue)策提供支(zhi)撐。
類似的“試(shi)驗田”,不止于中國(guo)。包(bao)括美國(guo)、英國(guo)在內的部(bu)分國(guo)家,也(ye)在加快探(tan)索的步伐。真(zhen)實世界研(yan)究加速(su)發展,正(zheng)為全球(qiu)更多患(huan)者帶來新的希望。
1.何為真實世界研究
何(he)為(wei)真(zhen)實世界研究?要說清這個(ge)問題(ti),需要引入另一(yi)個(ge)概念——隨機(ji)對照臨床試(shi)驗(RCT)。
真實世界研究是對臨床常規產生的真實世界數據進行系統性收集并進行分析。其與隨機對照臨床試驗互為補充,并不對立。“這就好比在高速公路上,如果兩輛車進行比較試驗,清空路段,嚴格設定條件,百姓彩票紅再去進(jin)行(xing)行(xing)駛比較(jiao),這與現實(shi)(shi)并不(bu)完全相符,真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)則是將超車(che)、堵車(che)等現實(shi)(shi)情況都包(bao)含(han)在內(nei)。”海南樂城真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)院(yuan)(以(yi)下(xia)簡稱“海南真(zhen)研(yan)院(yuan)”)理事長、溫(wen)州醫科大學眼視光(guang)醫院(yuan)集團總院(yuan)長瞿佳對隨機對照臨床試驗和真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)作了這樣的比喻。
當前(qian),隨(sui)機對照(zhao)臨床試驗仍(reng)被認為是評(ping)價藥物安全性和(he)有效性的“金標(biao)準(zhun)”,其(qi)隨(sui)機、盲法、對照(zhao)等設(she)計原則,極大程度上避免了研(yan)究偏倚,目前(qian)仍(reng)是臨床決策(ce)最(zui)重要(yao)的參考依(yi)據。
海南博鰲樂城國際醫療旅游先(xian)行區(qu)。受訪(fang)者(zhe)供(gong)圖
但即便是“金(jin)標準”在某些疾病領域(yu)依舊不(bu)能(neng)發揮理想效(xiao)果。據瞿佳介紹,隨機對照臨床試驗(yan)(yan)(yan)需要在病人(ren)篩選、藥物(wu)器械(xie)使(shi)用等方面嚴格設置條件,這(zhe)增加了實(shi)(shi)驗(yan)(yan)(yan)的操作(zuo)難(nan)度。“要做(zuo)罕見病病人(ren)、兒(er)童(tong)用藥,包括中藥臨床對照實(shi)(shi)驗(yan)(yan)(yan)研(yan)究(jiu)(jiu)尤其不(bu)容(rong)易。”這(zhe)便是為何(he)真(zhen)實(shi)(shi)世界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)逐(zhu)步進(jin)入醫界(jie)視野(ye)。真(zhen)實(shi)(shi)世界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)通(tong)過對真(zhen)實(shi)(shi)臨床患者診療(liao)(liao)數據進(jin)行總結(jie),最大程度地為特定類型臨床患者的診療(liao)(liao)提(ti)供參考,可以在一定程度上破解實(shi)(shi)驗(yan)(yan)(yan)樣本量小、時間和經濟成(cheng)本高等問(wen)題。
需要明確的是,真實世界證據并非要取代經典的臨床試驗證據在藥物評審中的地位,而是百姓神彩票提供(gong)一種新的(de)(de)補充證據。國(guo)(guo)家藥(yao)品監督(du)管理局藥(yao)品審(shen)評(ping)中心副(fu)主任楊志敏在2023年10月(yue)舉(ju)辦的(de)(de)第二屆博(bo)鰲國(guo)(guo)際藥(yao)械真實世界(jie)研(yan)究(jiu)大會上(shang)表示(shi),真實世界(jie)研(yan)究(jiu)絕對不是降低現(xian)有的(de)(de)藥(yao)械審(shen)評(ping)審(shen)批標(biao)準。在隨機(ji)對照作為“金(jin)標(biao)準”不動搖(yao)的(de)(de)前提下,哪些領域可以進行(xing)真實世界(jie)研(yan)究(jiu)、如何進行(xing)真實世界(jie)研(yan)究(jiu),是當下仍然需(xu)要探(tan)討的(de)(de)議題(ti)。
如(ru)何各取所長,讓二(er)(er)者相得益彰?關鍵在(zai)(zai)厘清二(er)(er)者的(de)區(qu)(qu)別(bie)。美國食品和藥物管理(li)局專(zhuan)家(jia)認(ren)為,真(zhen)(zhen)實世界證據與臨床試(shi)驗證據的(de)根(gen)本區(qu)(qu)別(bie)在(zai)(zai)于獲取數據的(de)場(chang)景不(bu)一樣:前者源于實際(ji)醫(yi)療場(chang)地或家(jia)庭社(she)區(qu)(qu)等真(zhen)(zhen)實場(chang)景,而(er)后者則來自嚴格受控的(de)科(ke)研場(chang)景。
為作出(chu)(chu)(chu)進一(yi)步解釋,美國食品和藥物管理(li)局曾在(zai)(zai)《新英(ying)格蘭醫(yi)(yi)學雜志》上發表《真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證(zheng)據(ju)(ju)(ju)——它(ta)(ta)是(shi)什么(me)?它(ta)(ta)能告訴我們什么(me)?》一(yi)文,對真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證(zheng)據(ju)(ju)(ju)的(de)(de)來(lai)(lai)源給出(chu)(chu)(chu)了(le)具體說明:“它(ta)(ta)是(shi)指來(lai)(lai)自(zi)典型(xing)臨床試驗以外的(de)(de)其他類型(xing)的(de)(de)醫(yi)(yi)療保健信息(xi),包括電子健康檔案、醫(yi)(yi)療保險(xian)理(li)賠與(yu)賬(zhang)單、病歷以及從個人醫(yi)(yi)療器械(xie)與(yu)保健活動中(zhong)(zhong)收集來(lai)(lai)的(de)(de)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)”。在(zai)(zai)英(ying)國醫(yi)(yi)學科學院(yuan)與(yu)英(ying)國醫(yi)(yi)藥產業界(jie)協會2016年聯合發布的(de)(de)會議報告《真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證(zheng)據(ju)(ju)(ju)》中(zhong)(zhong),歐(ou)洲研(yan)究(jiu)人員也(ye)給出(chu)(chu)(chu)了(le)與(yu)其非常(chang)一(yi)致(zhi)的(de)(de)觀點:“真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證(zheng)據(ju)(ju)(ju)被定為來(lai)(lai)自(zi)傳(chuan)統隨機對照(zhao)試驗以外與(yu)臨床相關(guan)的(de)(de)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)。這種證(zheng)據(ju)(ju)(ju)的(de)(de)來(lai)(lai)源豐(feng)富多樣(yang),如初級和次級保健數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)、日常(chang)管理(li)數(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)、患者(zhe)病歷和社交媒體。”可(ke)見,過去在(zai)(zai)臨床實(shi)踐中(zhong)(zhong)常(chang)常(chang)被人們忽(hu)略或輕視的(de)(de)大量(liang)信息(xi),在(zai)(zai)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)中(zhong)(zhong)卻發揮了(le)重要(yao)作用。
當前(qian),醫(yi)療(liao)大數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)的(de)(de)構建給真(zhen)(zhen)實世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)提供了前(qian)所未有的(de)(de)便(bian)利。“樂(le)城(cheng)先行區(qu)的(de)(de)真(zhen)(zhen)實世(shi)界(jie)數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)主(zhu)(zhu)要來自(zi)使(shi)(shi)用(yong)特許(xu)藥(yao)(yao)械的(de)(de)醫(yi)療(liao)機構及患者的(de)(de)隨訪數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)。我們打造了海南省真(zhen)(zhen)實世(shi)界(jie)數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)平臺(tai),用(yong)于收集(ji)和使(shi)(shi)用(yong)符合監管(guan)審評要求的(de)(de)真(zhen)(zhen)實世(shi)界(jie)數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)。”據(ju)(ju)(ju)樂(le)城(cheng)管(guan)理局(ju)黨(dang)委書記、局(ju)長賈(jia)寧介紹(shao),目前(qian)樂(le)城(cheng)先行區(qu)內10家主(zhu)(zhu)要進口臨床急(ji)需(xu)特許(xu)藥(yao)(yao)械的(de)(de)醫(yi)療(liao)機構均已將特許(xu)藥(yao)(yao)械使(shi)(shi)用(yong)數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)接入平臺(tai),共采集(ji)300余(yu)種藥(yao)(yao)械,1.7萬(wan)余(yu)名患者的(de)(de)大病(bing)歷(li)(li)數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju),以及7萬(wan)余(yu)份病(bing)歷(li)(li)數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)。這些數(shu)(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)將成為海外創新(xin)藥(yao)(yao)械在國內上(shang)市(shi)的(de)(de)“證(zheng)據(ju)(ju)(ju)源”。
美國食品和(he)藥物管理局專家大(da)衛·莫(mo)尼認為,隨著(zhu)人工智(zhi)能、5G等技術的發展,真(zhen)實世界(jie)數據(ju)采集和(he)處(chu)理將更(geng)加便(bian)利,“真(zhen)實世界(jie)時代”可能加速到來。
2.各國積極探索的“沃野”
面對(dui)真實(shi)(shi)世界研究(jiu)這(zhe)片(pian)仍待開墾的(de)“沃(wo)野”,各國(guo)早(zao)已加快探索的(de)步伐。“真實(shi)(shi)世界研究(jiu)這(zhe)一概念在全球范(fan)圍內(nei)都是很(hen)新(xin)、很(hen)超前的(de)。目前,只有中國(guo)與美(mei)國(guo)、英國(guo)、法(fa)國(guo)等國(guo)家在這(zhe)一領域(yu)開展研究(jiu)與應用。”瞿佳說。
醫學工(gong)作者正(zheng)在(zai)進(jin)行氟輕松玻璃體內植(zhi)入劑的真實世(shi)界(jie)研究。受訪者供圖
2016年12月,美(mei)國國會通過了《21世紀治愈法(fa)案(an)》,這是(shi)新(xin)藥(yao)開發立法(fa)的(de)又(you)一個(ge)里程(cheng)碑(bei)。該法(fa)案(an)要求美(mei)國食(shi)品(pin)和藥(yao)物(wu)管理局(ju)——曾創造了從收到(dao)新(xin)藥(yao)申報到(dao)批準上市用(yong)時4天的(de)神(shen)話——進(jin)一步整合藥(yao)品(pin)監管流程(cheng),強調患者在(zai)藥(yao)品(pin)審(shen)批中(zhong)的(de)作用(yong),賦(fu)予藥(yao)品(pin)審(shen)批更多(duo)彈性。具(ju)體而言(yan),該法(fa)案(an)在(zai)《聯邦食(shi)物(wu)、藥(yao)品(pin)和化妝品(pin)法(fa)案(an)》中(zhong)增(zeng)加了一條(tiao)修正條(tiao)款:“利用(yong)真實世界(jie)證據(ju)(ju)”。此后,美(mei)國起草框架文件、電子健(jian)康(kang)記錄(lu)、數據(ju)(ju)提交以及醫療器械藥(yao)物(wu)審(shen)評(ping)等多(duo)個(ge)指南,并與大學機構廣(guang)泛合作發布技術標(biao)準白皮書和開展(zhan)項目。2023年8月,美(mei)國食(shi)品(pin)和藥(yao)物(wu)管理局(ju)重(zhong)申“真實世界(jie)研究(jiu)無需申請(qing)新(xin)藥(yao)臨(lin)床(chuang)研究(jiu)”。
2021年(nian)(nian),歐盟啟(qi)動了數(shu)據(ju)分析和(he)真實(shi)世(shi)界查(cha)詢(xun)網絡項目(mu)(DARWIN),通(tong)過采集真實(shi)世(shi)界的(de)(de)醫(yi)療(liao)保健(jian)數(shu)據(ju),生成可靠的(de)(de)真實(shi)世(shi)界證(zheng)據(ju),來進一步支持藥(yao)(yao)品(pin)監管的(de)(de)全(quan)生命周期決策。歐洲藥(yao)(yao)品(pin)管理(li)局(ju)科(ke)學管理(li)員安德烈(lie)·塞格茨(ci)在2022年(nian)(nian)召開的(de)(de)首(shou)屆博鰲國際藥(yao)(yao)械真實(shi)世(shi)界研究(jiu)大會上表示,隨(sui)著監管機構對真實(shi)世(shi)界證(zheng)據(ju)接受(shou)程(cheng)度的(de)(de)加深,制藥(yao)(yao)行(xing)業能(neng)夠壓(ya)縮藥(yao)(yao)物(wu)研發所(suo)需的(de)(de)時(shi)間(jian)和(he)成本(ben),使得安全(quan)有效的(de)(de)創新藥(yao)(yao)物(wu)能(neng)盡早(zao)上市(shi)。據(ju)了解,?該網絡項目(mu)預計在2025年(nian)(nian)或2026年(nian)(nian)迎來全(quan)面運行(xing),并(bing)與歐洲健(jian)康數(shu)據(ju)空間(jian)進行(xing)整(zheng)合。在執行(xing)落地的(de)(de)5年(nian)(nian)當中,將有約380個研究(jiu)基(ji)于該數(shu)據(ju)網絡進行(xing)。
日本(ben)藥品和(he)醫療器械管理局(PMDA)也十分(fen)注重數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)的收(shou)集與數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)庫的建(jian)立。2021年(nian),該機構發(fa)(fa)布《使用登記處(chu)辦理申請的基(ji)本(ben)原則(ze)》和(he)《確保(bao)注冊表(biao)(biao)數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)的可(ke)靠性》文件,保(bao)證申請人使用注冊表(biao)(biao)數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(一組真實(shi)世界數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju))時遵守相關基(ji)本(ben)原則(ze),以確保(bao)注冊數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)的可(ke)靠性,從而促(cu)進(jin)真實(shi)世界數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)的開發(fa)(fa)與應用。
從真實世界研究的(de)整體水平看,瞿佳(jia)認為中國(guo)與其他發(fa)達國(guo)家(jia)處于“并(bing)跑(pao)”狀態,甚至在某些方面處于“領跑(pao)”的(de)位置。
2017年10月,國家(jia)食品(pin)藥(yao)品(pin)監(jian)督(du)管理(li)總局出臺了《關(guan)(guan)于深化(hua)審評(ping)審批制度改(gai)革鼓勵藥(yao)品(pin)醫療器械創新的意見(jian)》,該文件提(ti)出為滿足(zu)臨床急需藥(yao)品(pin)醫療器械使用需求,加快審評(ping)審批,允許附(fu)帶條件批準上(shang)(shang)市,上(shang)(shang)市后按要求開展補(bu)充研(yan)究(jiu),此(ci)類補(bu)充研(yan)究(jiu)也可部(bu)分(fen)歸屬于真實(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)范疇。2018年,中國首部(bu)真實(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)指(zhi)南(nan)出爐。2019年6月,國家(jia)藥(yao)監(jian)局與海南(nan)省政府在樂(le)城(cheng)先行(xing)(xing)區聯合啟動真實(shi)世(shi)界(jie)數據應(ying)用試點。同年9月,國務院(yuan)四部(bu)委聯合發布(bu)《關(guan)(guan)于支持建設博鰲樂(le)城(cheng)國際(ji)醫療旅游(you)先行(xing)(xing)區的實(shi)施方(fang)案》,明確提(ti)出支持開展真實(shi)世(shi)界(jie)臨床數據應(ying)用研(yan)究(jiu)。自(zi)此(ci),樂(le)城(cheng)先行(xing)(xing)區便代(dai)表中國真實(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究(jiu)的未來。
3.真實世界研究在博鰲加速
截至目前,樂(le)城(cheng)(cheng)先行(xing)區(qu)(qu)是中國(guo)唯一(yi)的醫(yi)療特(te)區(qu)(qu),也(ye)是中國(guo)首個開(kai)展真(zhen)實世界數(shu)據應用試點的區(qu)(qu)域(yu)。作為國(guo)家(jia)藥(yao)監局(ju)藥(yao)械科學監管研(yan)究(jiu)基地,海(hai)南(nan)省真(zhen)實世界數(shu)據研(yan)究(jiu)院于(yu)2020年11月在樂(le)城(cheng)(cheng)先行(xing)區(qu)(qu)成(cheng)立。為進一(yi)步(bu)優化體制機制,改制為民辦非企業單位的海(hai)南(nan)真(zhen)研(yan)院于(yu)2023年3月成(cheng)立,進一(yi)步(bu)引進國(guo)際藥(yao)械企業等資(zi)源,打造成(cheng)為多方共建共享的開(kai)放平臺,加快推進樂(le)城(cheng)(cheng)真(zhen)實世界研(yan)究(jiu)工(gong)作。
中國的真實世界(jie)研究,為(wei)何從樂(le)城先行區起步(bu)?
走進樂城先(xian)行區,林立的醫(yi)(yi)療(liao)大樓映入眼簾(lian),一股現代創新之風撲面(mian)而來。目前,樂城先(xian)行區已有28家醫(yi)(yi)療(liao)機構開(kai)業(ye)運(yun)營(ying),超20家在建或(huo)籌建,與20個國(guo)家和地(di)區170多家藥(yao)械企業(ye)建立深(shen)度合作關系(xi),引進臨(lin)床急需進口藥(yao)械390余種,具備開(kai)展高水平臨(lin)床研究的臨(lin)床環境和國(guo)際領先(xian)創新藥(yao)械的項目資(zi)(zi)源(yuan)。“應該說我們初步(bu)匯聚了一定(ding)的優質醫(yi)(yi)療(liao)資(zi)(zi)源(yuan),逐步(bu)發(fa)展了腫瘤、罕(han)見病、眼科(ke)、耳鼻(bi)喉、輔助生殖、體檢(jian)、醫(yi)(yi)美等優勢(shi)學科(ke)。”賈寧說。
良好的學(xue)術(shu)研(yan)究條件也為(wei)開展真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界研(yan)究孕育了沃土(tu)。為(wei)加強真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界研(yan)究人才的培養和儲(chu)備,海(hai)南真(zhen)(zhen)研(yan)院(yuan)與(yu)海(hai)南大學(xue)合作(zuo)開設全(quan)國首個跨學(xue)科“真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界數(shu)據(ju)應用(yong)”碩博研(yan)究生培養點。依(yi)托四川大學(xue)華(hua)西(xi)醫院(yuan),樂(le)城先(xian)行區(qu)還成立了國家藥監局(ju)海(hai)南真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界數(shu)據(ju)研(yan)究與(yu)評(ping)價重(zhong)點實(shi)(shi)驗(yan)室。
值得一(yi)(yi)提的是,2023年10月,第二屆博(bo)鰲國(guo)際(ji)藥(yao)械(xie)真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)研(yan)究(jiu)大會(hui)成功(gong)舉(ju)辦,全球目光再次聚焦博(bo)鰲。來自國(guo)內外的藥(yao)械(xie)監管機構人員、專(zhuan)家學者、企業代表(biao)等800余名嘉賓圍繞“國(guo)際(ji)真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)數(shu)據研(yan)究(jiu)與藥(yao)械(xie)監管科學發展(zhan)”這一(yi)(yi)主題(ti)進(jin)行思想碰撞(zhuang),匯(hui)聚多方智慧共同(tong)推(tui)動全球真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)研(yan)究(jiu)加速。
集聚的(de)(de)醫療資源,濃厚的(de)(de)研(yan)究氛圍,寬(kuan)闊的(de)(de)國際視(shi)野,堅定的(de)(de)發展信(xin)心(xin)……曾(ceng)經的(de)(de)檳榔(lang)林,如今一躍成為(wei)中國創新(xin)醫藥的(de)(de)新(xin)高地。
如今,普拉替(ti)尼、青光眼引流管等13款特許藥械從樂城先(xian)行區啟程(cheng),惠(hui)及全(quan)國(guo)。
國際創新藥注射用曲拉西利在(zai)利用樂城(cheng)(cheng)真實(shi)(shi)世界(jie)數據(ju)獲批上市(shi)后,于2023年(nian)12月20日實(shi)(shi)現了海(hai)南本地化生產(chan),發揮(hui)出“樂城(cheng)(cheng)真研+海(hai)口生產(chan)”聯(lian)動(dong)發展優(you)勢,推(tui)動(dong)了科(ke)研成果轉化應用,進(jin)一步(bu)吸引(yin)更(geng)多國際頭部醫(yi)藥企業和樂城(cheng)(cheng)開展合作。
加速發展的(de)真(zhen)實世界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu),讓全球頭部藥(yao)(yao)械(xie)企業甚是振奮。“像(xiang)強生、輝瑞等世界(jie)500強企業都躍躍欲試,希望通過(guo)真(zhen)實世界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)這(zhe)樣的(de)一個(ge)平臺和(he)工具,加速他們的(de)新藥(yao)(yao)和(he)器(qi)械(xie)進(jin)入中國市場(chang)。”瞿佳說:“從另一個(ge)角度看(kan),現在(zai)大部分創新藥(yao)(yao)械(xie)是從發達(da)國家進(jin)口過(guo)來(lai)的(de),在(zai)未來(lai),我(wo)們也可以借助真(zhen)實世界(jie)研(yan)究(jiu)(jiu),加快國內(nei)藥(yao)(yao)械(xie)的(de)創新,在(zai)國內(nei)上(shang)市后再推廣到海(hai)外。”
“我們的(de)(de)愿景是(shi)到2030年,樂城先(xian)行區醫療服(fu)務(wu)及科(ke)研達到國內領先(xian)、國際先(xian)進水平(ping),充分(fen)形成產業(ye)集聚和(he)品牌效(xiao)應(ying),建設成為世界一流(liu)的(de)(de)國際醫療旅游目(mu)的(de)(de)地和(he)醫療科(ke)技創新(xin)平(ping)臺(tai)。”賈寧說。
4.向精準醫學邁進
審(shen)批(pi)加速是否帶來了更大風險?如何(he)保證(zheng)數據(ju)(ju)的(de)準(zhun)確性(xing)和可靠性(xing)?如何(he)確定由數據(ju)(ju)轉化成的(de)證(zheng)據(ju)(ju)具有決策(ce)效力?
真實世界(jie)研究自起步以來(lai),便(bian)面臨著四面八方的(de)(de)質疑。尤(you)其是(shi)前文所述的(de)(de)《21世紀(ji)治愈法(fa)案》中關(guan)于(yu)利(li)用“真實世界(jie)證據”取(qu)代傳(chuan)統臨床試驗進行擴大(da)適應(ying)癥(zheng)的(de)(de)批準,讓(rang)業內(nei)人士擔憂這是(shi)否(fou)會(hui)降低(di)評(ping)審(shen)的(de)(de)科學(xue)性(xing),更(geng)有甚者認為好不容(rong)易建(jian)立起來(lai)的(de)(de)科學(xue)評(ping)審(shen)像(xiang)是(shi)倒退到20世紀(ji)以前。
不可否認的是,真實世界研(yan)究依舊面臨一(yi)些“謎團”。其(qi)中較(jiao)為凸顯的是,隨著真實世界研(yan)究在(zai)藥物(wu)研(yan)發和評(ping)價中的應用(yong)逐步展開,對其(qi)面臨的方法學問(wen)題(ti)研(yan)究也需求日益增(zeng)加。美國食品和藥物(wu)管(guan)理局專家表示,統(tong)一(yi)研(yan)究的技術要求是十分必要的。
當前,美國、中國以及其他(ta)許多(duo)國家的(de)醫藥監管機構(gou)都在相繼發(fa)(fa)布真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)指南(nan),讓醫療數據(ju)的(de)收集和處理(li)更有安全性(xing)(xing)、有效性(xing)(xing)。美國杜克-馬格利斯(si)(Duke-Margolis)衛(wei)生(sheng)政策中心真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)證(zheng)(zheng)據(ju)協作組已(yi)發(fa)(fa)表《明確真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)數據(ju)適用性(xing)(xing)和可靠性(xing)(xing)的(de)作用》等(deng)多(duo)份關于真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)證(zheng)(zheng)據(ju)的(de)白皮書。中國也已(yi)發(fa)(fa)布《2018年中國真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)指南(nan)》《真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)中的(de)常見偏倚(yi)及其控制》等(deng),進(jin)一步推(tui)動(dong)真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界(jie)(jie)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)的(de)良(liang)性(xing)(xing)發(fa)(fa)展。
瞿佳認為,真實世界研(yan)究是一(yi)個剛興起的(de)學科和專業(ye),需(xu)要(yao)一(yi)定的(de)時間被更多公眾所知,也需(xu)要(yao)一(yi)定的(de)成(cheng)效(xiao)來證明(ming)它是能推進醫療健康事業(ye)進步的(de)。
近幾年(nian),真實世界研究的(de)(de)確在(zai)以一個個成(cheng)功的(de)(de)案例向(xiang)世人證明它的(de)(de)可行(xing)性,也讓不少國(guo)家對其轉(zhuan)變了態度(du)。人類數據(ju)公司艾昆緯(wei)統計顯示,在(zai)提交給英國(guo)國(guo)家衛生(sheng)與臨床優化研究所(suo)的(de)(de)初始(shi)申報資(zi)料中(zhong),真實世界證據(ju)所(suo)占的(de)(de)比例從2015年(nian)的(de)(de)9%增加(jia)到2017年(nian)的(de)(de)37%。即使是對真實世界研究持懷疑態度(du)的(de)(de)德國(guo),2017年(nian)也有(you)一份初始(shi)申報資(zi)料援用了真實世界證據(ju),并獲得了正面(mian)評價。
有專家指出(chu),我們正在向(xiang)“精準(zhun)(zhun)醫(yi)學(xue)”邁進,這也是為何真(zhen)實(shi)世界證據成為風向(xiang)之一。精準(zhun)(zhun)醫(yi)學(xue)的(de)核心任務就(jiu)是,“將個體(ti)的(de)臨(lin)床(chuang)信息和分子特征用來構建一個巨大的(de)‘疾病知識網絡’,以其(qi)支(zhi)持診斷(duan)和個體(ti)化治療”。
2015年的(de)一個統(tong)計顯示,美國藥物銷(xiao)售收入(ru)前十名藥物的(de)有(you)效(xiao)率,表現較好(hao)的(de)藥是4人中1人有(you)效(xiao),表現不(bu)盡如人意的(de)則是25人中1人有(you)效(xiao)。正是非精確(que)性所導致的(de)偏差,促成了以個體化治療和保健為目(mu)標的(de)精準(zhun)醫學的(de)興起。
加速(su)發展(zhan)的真(zhen)實世(shi)界研究,對(dui)一(yi)些患(huan)者而言無疑是雪中送炭(tan)。目(mu)前,已有34款(kuan)創新藥械在(zai)樂城先行區緊鑼密鼓地(di)進行著(zhu)真(zhen)實世(shi)界數(shu)據應(ying)用研究。伴隨著(zhu)加速(su)發展(zhan)的真(zhen)實世(shi)界研究,更多(duo)生(sheng)命也擁有了(le)新的希(xi)望。
《日(ri)報》(2024年03月28日(ri)?14版(ban))
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